علاج جيني واعد لاضطرابات نزيف الدم

علاج جيني واعد لاضطرابات نزيف الدم
غالباً ما تتسبب أمراض الدم بالوفاة المبكرة أو فترات نزف مؤلمة والنزف التلقائي




أثبت علاج جيني جديد قدرة هائلة في تحسن أعراض مرض الناعور (hemophilia B)، وهو شكل غير شائع لنزيف الدم عند الرجال.

وصرح كاتب الدراسة رئيس قسم الجراحة بمستشفى St Jude لبحوث الأطفال بممفيس الدكتور أندرو دافيدوف: "هذه مجرد تجربة محدودة أجريت على ستة مرضى وأثبتت نجاحها، الأمر الذي سيشجع على زيادة استخدام هذه الطريقة في علاج هذا المرض في المستقبل"، وأضاف أنه حتى هذه اللحظة يستشعر الباحثون الحرج من تسمية هذا علاجاً ولكنه بداية طيبة.

وتم حقن ستة أشخاص يعانون بشدة من مرض hemophilia B بنسخة منقحة من الجين، الذي يفرز بروتين يسمى factor IX الأساسي لتجلط الدم وبعد تلقي العلاج تمكن أربعة من المرضى من التوقف عن تلقي حقن البروتين لتجنب فترات النزيف، وبهذا لم يعودوا يعانون من النزيف التلقائي، في حين أن المريضين المتبقيين زادوا من الفترات التي تفصل بين الحقن ببروتين factor IX والتي كانت تتم كل أسبوعين في السابق، وتتراوح أعمار المرضى بين 27 وبين 64 سنة.

ويعتبر جين الناعور الذي يقتصر على الرجال يمنع تجلط الدم بشكل طبيعي، وهناك حوالي شخص من بين كل 25 ألف شخص يرثوا هذا الجين المحور لمرض hemophilia B، والذي يعرف أيضاً بمرض Christmas نسبة إلى Stephen Christmas أول شخص يتم تشخيص حالته بهذا المرض عام 1952 ومرض hemophilia B أقل شيوعاً من hemophilia A الذي يصيب ما يقرب من شخص في كل 5000 شخص في أمريكا.

وكلا المرضين الناتجين عن اضطرابات الدم غالباً ما يتسببان في الوفاة المبكرة، وذلك قبل تطوير علاجات له ويمكن لهذين المرضين التسبب في العجز وفترات نزف مؤلمة والنزف التلقائي.

في أثناء الدراسة، تم نقل الجين المصحح لأكباد المرضى باستخدام فيروس ناقل لا يسبب أمراض للبشر، وتلقى المرضى جرعات منخفضة أو متوسطة أو عالية من الناقل. بعد العلاج زادت مستويات بروتين factor IX عند كل المرضى من أقل من 1% من المستويات الطبيعية إلى ما بين 2 إلى 12% بين المرضى خاصة من تلقين الجرعة الأعلى.

وصرح أستاذ الطب بكلية طب جبل سيناء بنيويورك الدكتور لويس أليجورت: "حتى مع المرضى الذين سجلوا مستويات منخفضة من البروتين فقد أحدث العلاج اختلافاً ملحوظاً في نوعية حياة المرضى".

وأضاف: "هذا العلاج غير مستوى المرض من حاد إلى ضعيف وهو المستوى الذي لا يسبب مشاكل، فالمريض لن يعاني نزيفا إلا في حالات معينة مثل الجراحة، إنه لأمر مثير لأنه ثبت نجاحه على البشر وليس حيوانات المعمل".

ويأمل الدكتور كاثرين بوندر من كلية طب جامعة واشنطن أن يتوسع الأطباء في استخدام العلاج الجيني على مرضى hemophilia B، لأنه يوفر الكثير من تكلفة العلاج لتصل إلى 30 ألف دولار، بينما التكلفة السنوية للعلاج التقليدي للشخص الواحد تتراوح بين 150 ألف وبين 300 ألف دولار.

وقال كاتب الدراسة الدكتور دافيدوف: "لا نعلم على وجه اليقين ما إذا كان الجين سيظل في مكانه أم لا، هذا ما سوف تكشفه الأيام وحتى الآن هذه الطريقة ثبت نجاحها مع المرضى، فيما يخص أمانها إلا أنها تظل بحاجة للدراسة بعناية أكبر وعلى أعداد أكبر من المرضى".